Впервые прайм-редактирование ДНК провели непосредственно в организме человека

59 минуты назад 3

Светлана МасловаСегодня, 09:36 AM

Ученые впервые применили технологию точного редактирования генома непосредственно в организме пациента с болезнью Вильсона. Исследователи из компании-разработчика технологии Prime Medicine рассчитывают с ее помощью устранить генетическую причину болезни, при которой медь накапливается в печени и повреждает органы. Подробные результаты пилотного клинического исследования будут доступны вскоре.

Самые интересные технологические и научные новости выходят в нашем телеграм-канале Хайтек+. Подпишитесь, чтобы быть в курсе.

Биотехнологическая компания Prime Medicine сообщила о старте применения прайм-редактирования внутри организма пациентов и объявила о введении препарата первому участнику с болезнью Вильсона, пишет Nature. В отличие от стандартных CRISPR подходов, при которых клетки извлекают из организма, редактируют в лаборатории и возвращают пациенту, новая технология позволяет изменять ДНК непосредственно внутри тела.

Болезнь Вильсона возникает из-за мутаций в гене ATP7B. Он отвечает за выработку белка, который помогает выводить избыток меди из печени. Если этот механизм нарушен, медь накапливается в организме и может повреждать печень и нервную систему, а также вызывать неврологические расстройства. Генетическое редактирование теоретически может устранить причину заболевания и обеспечить длительный эффект после однократного лечения.

Ранее прайм-редактирование уже применяли в клинических исследованиях для лечения редкого иммунного заболевания. Однако в том случае ученые редактировали кроветворные стволовые клетки вне организма, а затем возвращали обратно. Теперь подход впервые проверяют для изменения генетического материала клеток непосредственно внутри организма человека. При лечении болезни Вильсона мишенью становятся клетки печени.

Ожидается, что такой подход позволит значительно сократить время и стоимость лечения. Первые результаты клинических исследований компания планирует представить в 2027 году.

Весной 2026 года пациент из Канады излечился от редкого заболевания с помощью технологии прайм-редактирования. До лечения в течение 14 лет ребенок принимал антибиотики и противогрибковые препараты для контроля состояния.

Источник